La thérapie génique devient réalité

Après vingt ans de recherches, deux enfants atteints d'une maladie génétique mortelle ont été traités avec succès.

La thérapie génique, qualifiée il y a peu de futuriste et qui tardait à donner des résultats, vient d'enregistrer son premier vrai succès. Une équipe médicale française est parvenue à stopper la maladie de deux enfants atteints d'adrénoleucodystrophie, une maladie dégénérative du cerveau dont l'issue est fatale. Traités en 2006 et 2007, les enfants mènent aujourd'hui une vie normale.

Jusqu'à présent, le seul moyen de guérir les malades était de réaliser une greffe de moelle osseuse avec un donneur compatible. Une intervention lourde, avec un risque de rejet et des taux d'échec et de décès importants.

D'autres applications possibles

La nouvelle thérapie consiste à prélever des cellules sanguines du malade contenant les cellules souches de la moelle osseuse. Dans un second temps, le gène sain est introduit dans les cellules prélevées. La moelle osseuse du malade est ensuite détruite et le patient est placé en chambre stérile. Enfin les cellules sont réinjectées au patient pour reconstituer sa moelle osseuse. Ainsi il n'y a pas de risque de rejet puisque ce sont ses propres cellules. Autre nouveauté, le gène sain a été introduit dans les cellules au moyen d'un virus du sida modifié et inactivé. Ce virus est un excellent transporteur.

Le défi consiste maintenant à dépister tous les enfants atteints de cette maladie rare (un pour 20 000 naissances) pour les traiter avant l'apparition des lésions qui sont irréversibles.

Tout laisse à penser également que la technique ouvrira des pistes de recherche dans d'autres maladies du sang (thalassémie, drépanocytose) et d'autres pathologies du cerveau.

Source OUEST FRANCE

samedi 07 novembre 2009

Comments

[Anne-Marie]

Pour cette bonne nouvelle, il faut toujours avoir de l'espoir.
bises